中新網海南新聞11月2日電(符王潤)近日，在博鰲樂城國際醫療旅游先行區特許醫療政策支持下，創新藥奧維昔巴特(Odevixibat)在海南省婦女兒童醫學中心(下稱省婦兒中心)樂城分院成功用于進行性家族性肝內膽汁淤積癥患者的治療。這是中國內地患者通過樂城先行區“先行先試”政策首次實現該藥可及。

　　2022年5月，小金(化名)出生。 孩子剛過完百日，家人發現孩子臉色發黃，個子長得很慢，胃口也很小，和別的同年齡嬰兒不太一樣。沒兩天的時間，孩子全身發黃，鞏膜也變成了黃綠色……輾轉求醫，最終確診為進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)1型。

　　進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)代表一組罕見的遺傳疾病，這些疾病會導致皮膚黃，皮膚瘙癢，生長障礙和進行性(日益嚴重)肝病，嚴重可導致肝硬化和終末期肝病。

　　膽汁淤積性瘙癢(瘙癢)是許多 PFIC 患者膽汁淤積的主要癥狀之一。2023年5月，小金的家人再一次到復旦大學附屬兒科醫院進行就診時，得知要想緩解孩子的嚴重瘙癢，一種方案是進行手術；另一個是嘗試新藥治療，其中一個藥物就是奧維昔巴特。目前，該藥物在國內未上市，但在國家特許醫療政策支持下，患者可以通過博鰲樂城國際醫療旅游先行區申請試用。

　　小金的家人經過考慮后，選擇嘗試新藥治療。隨即聯系博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心，希望聯合海南省婦兒中心遺傳代謝內分泌科引進這款藥物。

　　博鰲樂城先行區在特許政策支持下，可以將國外已上市、國內未上市的創新藥械產品引入中國市場，為國內患者帶來新的治療希望。在得知小金的治療需求后，省婦兒中心遺傳代謝內分泌科黃曉燕臨床團隊聯合博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心積極展開項目的申報和藥物引進工作，并高效率通過審批。

　　最終，項目落地醫療機構選在省婦兒中心樂城分院所在的博鰲未來醫院，由黃曉燕醫師團隊負責執行和監督患者落地用藥?；颊哂盟幒?，口服耐受，無不良反應，后期予離園帶藥出院，繼續家中口服治療。

　　奧維昔巴特是全球治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥的靶向藥，2021年歐洲藥品管理局(EMA)批準，用于治療6個月及以上的PFIC患者。(完)